新(xin)華社上(shang)海4月9日電（記者張建松(song)）利用(yong)先進的(de)基因編(bian)輯技(ji)術，我(wo)國科學家(jia)在治療神經性疾(ji)(ji)病的(de)基礎研(yan)究方面，取得重要進展(zhan)。首次(ci)在小鼠(shu)模型上(shang)，成功恢復永(yong)久(jiu)性視力損傷小鼠(shu)的(de)視力，同時(shi)還基本消除了帕金(jin)森模型小鼠(shu)的(de)疾(ji)(ji)病癥狀。
在科(ke)(ke)(ke)(ke)技部(bu)、國(guo)家自然科(ke)(ke)(ke)(ke)學基(ji)金委、中國(guo)科(ke)(ke)(ke)(ke)學院(yuan)、上海(hai)市的(de)相關(guan)項(xiang)目(mu)資助下，由(you)中國(guo)科(ke)(ke)(ke)(ke)學院(yuan)腦科(ke)(ke)(ke)(ke)學與智(zhi)能技術卓越創(chuang)新中心(xin)（神(shen)(shen)經(jing)科(ke)(ke)(ke)(ke)學研究所(suo)）、上海(hai)腦科(ke)(ke)(ke)(ke)學與類腦研究中心(xin)、神(shen)(shen)經(jing)科(ke)(ke)(ke)(ke)學國(guo)家重點實(shi)驗室楊輝研究組完(wan)成(cheng)的(de)這(zhe)項(xiang)研究，通過(guo)基(ji)因編輯技術，成(cheng)功誘導(dao)膠質細胞“變(bian)身”為神(shen)(shen)經(jing)元。這(zhe)為阿爾茲海(hai)默癥、帕金森(sen)癥、青光(guang)眼等眾多神(shen)(shen)經(jing)退行性(xing)疾病的(de)治(zhi)療，探索了一個新的(de)途徑。國(guo)際權(quan)威學術期刊《細胞》8日在線發表了相關(guan)研究論(lun)文。
人類的神(shen)(shen)經(jing)(jing)(jing)(jing)系統包含成百上千(qian)種(zhong)不(bu)(bu)同類型的神(shen)(shen)經(jing)(jing)(jing)(jing)元(yuan)(yuan)。在成熟的神(shen)(shen)經(jing)(jing)(jing)(jing)系統中(zhong)，神(shen)(shen)經(jing)(jing)(jing)(jing)元(yuan)(yuan)一(yi)(yi)般(ban)不(bu)(bu)會再(zai)生，一(yi)(yi)旦(dan)死(si)(si)亡(wang)(wang)，就是永久(jiu)性的。而(er)神(shen)(shen)經(jing)(jing)(jing)(jing)元(yuan)(yuan)的死(si)(si)亡(wang)(wang)，則會導致不(bu)(bu)同的神(shen)(shen)經(jing)(jing)(jing)(jing)退行(xing)性疾(ji)病(bing)。在常見的神(shen)(shen)經(jing)(jing)(jing)(jing)性疾(ji)病(bing)中(zhong)，視神(shen)(shen)經(jing)(jing)(jing)(jing)節細胞死(si)(si)亡(wang)(wang)導致的永久(jiu)性失(shi)明和多(duo)巴胺神(shen)(shen)經(jing)(jing)(jing)(jing)元(yuan)(yuan)死(si)(si)亡(wang)(wang)導致的帕金(jin)森癥尤(you)為特殊，它們(men)都(dou)是由于特殊類型的神(shen)(shen)經(jing)(jing)(jing)(jing)元(yuan)(yuan)死(si)(si)亡(wang)(wang)所導致的。
如何在成(cheng)體中讓視(shi)神經節(jie)細胞(bao)(bao)和多巴胺(an)神經元獲得再(zai)生？研究人員(yuan)對小(xiao)鼠模(mo)型的膠質(zhi)細胞(bao)(bao)進行了基因編(bian)輯(ji)，設計了一套能(neng)夠特異(yi)性(xing)標記“穆勒膠質(zhi)細胞(bao)(bao)”的系統，再(zai)將(jiang)能(neng)誘導神經細胞(bao)(bao)形成(cheng)的基因編(bian)輯(ji)系統，包裝成(cheng)“病毒”，注(zhu)射到小(xiao)鼠的視(shi)網(wang)膜。
約1個月后，研究(jiu)人(ren)員在小鼠的(de)視(shi)網膜視(shi)神經節(jie)細(xi)胞(bao)層，發(fa)現了由穆(mu)勒膠(jiao)質(zhi)細(xi)胞(bao)轉分化(hua)而來(lai)的(de)視(shi)神經節(jie)細(xi)胞(bao)。這些誘(you)導(dao)而來(lai)的(de)視(shi)神經節(jie)細(xi)胞(bao)，不(bu)僅可(ke)以(yi)對光刺激產生(sheng)相應的(de)電信號，還可(ke)以(yi)和大腦中正確(que)的(de)腦區(qu)建立(li)功(gong)(gong)能(neng)性(xing)聯系(xi)，將視(shi)覺信號傳(chuan)輸(shu)到大腦，成功(gong)(gong)恢復視(shi)覺功(gong)(gong)能(neng)。
進一(yi)步的(de)研(yan)究(jiu)還(huan)表(biao)明(ming)，通過這(zhe)一(yi)基因編輯技術，還(huan)能將小鼠模型中特定區域(yu)的(de)“星形膠質細胞”非常(chang)高效地轉(zhuan)分(fen)(fen)化為多巴胺神(shen)經(jing)元。轉(zhuan)分(fen)(fen)化而來的(de)多巴胺神(shen)經(jing)元，能將帕金(jin)森模型小鼠的(de)運動障礙，逆轉(zhuan)到接近正(zheng)常(chang)小鼠的(de)水平。
這(zhe)項(xiang)研(yan)究(jiu)的負責人(ren)楊(yang)輝指出，盡管將膠質細胞轉分化(hua)為神經元的基因編輯技術在實驗室里取得重要(yao)進展(zhan)，但要(yao)將研(yan)究(jiu)成果(guo)真(zhen)正應用(yong)于(yu)人(ren)類疾病的治療，還有很多工作要(yao)做。人(ren)類的視神經節細胞能否(fou)再生？帕(pa)金森患(huan)者是(shi)否(fou)能通過該方法被治愈？研(yan)究(jiu)人(ren)員今后將從小(xiao)鼠模(mo)型(xing)轉到靈(ling)長類模(mo)型(xing)，進一步深入研(yan)究(jiu)。
