新(xin)華(hua)(hua)社華(hua)(hua)盛頓１月(yue)３日(ri)電（記(ji)者林小春 周舟）美(mei)(mei)國(guo)火花基因療(liao)法公(gong)司３日(ri)宣布，美(mei)(mei)國(guo)首個獲批上市的遺(yi)傳病基因療(liao)法Ｌｕｘｔｕｒｎａ定價(jia)８５萬美(mei)(mei)元。這一“天(tian)價(jia)”受到全球廣泛關注(zhu)。
一(yi)次(ci)性(xing)療法Ｌｕｘｔｕｒｎａ上個月獲得(de)美(mei)國食品和藥物管(guan)理局批準(zhun)，用于治療與雙(shuang)等位(wei)基因ＲＰＥ６５突變相關的遺傳性(xing)視網膜營養不良疾病。該病損害患者視力，甚至導(dao)致特定患者失明，此前一(yi)直沒有有效療法。
火花基因療(liao)法公司發(fa)言(yan)人莫妮克·達(da)·席爾(er)瓦告訴新(xin)華社記(ji)者(zhe)(zhe)，Ｌｕｘｔｕｒｎａ的批發(fa)采購成(cheng)本是雙眼８５萬美元。這(zhe)一價(jia)格綜合考慮(lv)了患(huan)者(zhe)(zhe)、家(jia)屬(shu)、醫療(liao)保健提供者(zhe)(zhe)、治療(liao)中心等各(ge)利益攸(you)關方的關切，以及公司可持續發(fa)展的需求。
盡管８５萬(wan)美元(yuan)堪稱“天價(jia)”，但仍低于外界此前估計的１００萬(wan)美元(yuan)售價(jia)。
Ｌｕｘｔｕｒｎａ療(liao)法是通過直(zhi)接向(xiang)患者視網(wang)膜細胞注射(she)相關替代基(ji)因，讓(rang)這些細胞產生(sheng)能將光(guang)信(xin)號轉換成視網(wang)膜電信(xin)號的(de)正常(chang)蛋白質，從而改善患者視力。
火(huo)花基(ji)因(yin)療(liao)法(fa)公(gong)司表示，如果Ｌｕｘｔｕｒｎａ不起作用，將給患者(zhe)退還部分費用，公(gong)司已與(yu)一些保險公(gong)司原(yuan)則上(shang)達成或正(zheng)積極討論相關協(xie)議。此外，他們還在推動分期(qi)付(fu)款解決方案(an)。
達(da)·席爾(er)瓦說，目前還沒有(you)在中國(guo)銷售Ｌｕｘｔｕｒｎａ的計劃。
迄今，美藥管局一共批準三(san)種基因療(liao)法(fa)，另(ling)兩種療(liao)法(fa)去年早些時候獲批，分別是淋巴(ba)癌療(liao)法(fa)Ｙｅｓｃａｒｔａ和白血病療(liao)法(fa)Ｋｙｍｒｉａｈ，定價３７．３萬美元(yuan)和４７．５萬美元(yuan)。
研制Ｋｙｍｒｉａｈ的(de)瑞士諾華(hua)公司(si)曾表示，如(ru)果Ｋｙｍｒｉａｈ使(shi)用第一個月(yue)見(jian)不到(dao)效果，將不用患者付費。
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