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　　新華(hua)社舊(jiu)金山(shan)１２月２７日電　美國研(yan)究人(ren)員(yuan)日前宣布，他們用“基(ji)(ji)因剪刀”成(cheng)功(gong)“剪掉”了小鼠(shu)運動神(shen)(shen)經(jing)元中的肌萎縮(suo)側索硬化癥（俗(su)稱(cheng)“漸(jian)凍癥”）致(zhi)病基(ji)(ji)因，使攜帶致(zhi)病基(ji)(ji)因小鼠(shu)的發病時間推遲(chi)、壽(shou)命(ming)延長，為治療這種神(shen)(shen)經(jing)退行性疾病帶來新希望。

　　先前研(yan)究(jiu)發現，一些漸(jian)凍癥(zheng)具有遺傳性，而大(da)(da)約２０％的(de)(de)遺傳性漸(jian)凍癥(zheng)是一種名為ＳＯＤ１的(de)(de)基(ji)因(yin)發生(sheng)突變所致(zhi)。美國(guo)加利福尼亞大(da)(da)學伯克利分(fen)校研(yan)究(jiu)人員(yuan)在美國(guo)《科(ke)學進展》雜(za)志(zhi)上(shang)報告說，他們使用ＣＲＩＳＰＲ－Ｃａｓ９基(ji)因(yin)編輯技術，以(yi)攜帶ＳＯＤ１基(ji)因(yin)突變的(de)(de)小鼠為研(yan)究(jiu)對(dui)象，借助一種病毒(du)向小鼠脊髓中的(de)(de)運動(dong)神經元細胞核運送可編碼(ma)Ｃａｓ９蛋(dan)白質(zhi)的(de)(de)基(ji)因(yin)，該基(ji)因(yin)表達出的(de)(de)Ｃａｓ９蛋(dan)白質(zhi)可作為“分(fen)子剪刀”，“剪掉”突變的(de)(de)ＳＯＤ１基(ji)因(yin)。

　　實驗結果(guo)顯(xian)示，在(zai)攜(xie)帶(dai)致病基因的小鼠(shu)中，接受基因療法(fa)小鼠(shu)的發病時間延(yan)遲了(le)將近５周，比(bi)未接受基因療法(fa)的小鼠(shu)多活了(le)１個(ge)月左(zuo)右。

　　研究(jiu)人員說，目前(qian)這種治(zhi)療并(bing)不能讓漸凍癥小鼠恢復健康，但(dan)相信(xin)隨著技(ji)術不斷(duan)完善，這種基因療法將來有(you)望(wang)用于治(zhi)療人類(lei)漸凍癥，延長患者(zhe)壽命。

　　漸凍癥是(shi)一種漸進性(xing)、神(shen)經(jing)退行性(xing)疾(ji)(ji)(ji)病，著名物理學家(jia)霍(huo)金就患此病。該(gai)病影響大腦和脊髓中的運動神(shen)經(jing)元(yuan)，造(zao)成運動神(shen)經(jing)元(yuan)死(si)(si)亡，令(ling)大腦無(wu)法控制肌(ji)肉運動，肌(ji)肉也會因缺乏運動而(er)萎縮。該(gai)疾(ji)(ji)(ji)病尚無(wu)有效療法，患者在(zai)疾(ji)(ji)(ji)病晚期會完全失去行動能(neng)力，最終可能(neng)因無(wu)法呼吸而(er)死(si)(si)亡。

【糾錯】

責任編輯： 劉陽